罕见病医疗援助工程项目是由北京病痛挑战公益基金会发起的全国性罕见病民间公益援助基金。其并非简单的医疗救助项目，而是针对罕见病个案提供医疗资源转接、各地医保信息、最新药物进展、个案资金援助的全方位支持。确保募集到的资金，更加有效地使用在受益人身上。

北京病痛挑战公益基金会的罕见病医疗援助工程项目自2018年启动以来，截至2025年6月，通过多方共付模式和综合服务体系，项目累计援助患者超5270人次，累计直接发放援助款项超5540万元，涉及罕见病病种120种，覆盖30个省市自治区。

项目建立12个罕见病综合服务中心，联动20多个患者组织、10余家省级诊疗单位，形成覆盖30个省市自治区的服务网络，累计服务超40000人次罕见病患者。

项目实施周期

计划实施周期：

已实施周期：

项目受益人数

目前已覆盖受益人数：

本次公益创投计划再次覆盖项目受益人数：

项目受益对象

项目资金规模（年度）

已开展的项目规模(万元)：2024年度项目资金规模：1434.75万 2025年度计划资金规模：1600万

本次公益创投计划开展项目规模(万元)：

项目主要实施地域

已开展项目实施地：全国 本次公益创投大赛项目计划实施地：北京

项目合作单位

北京市慈善协会 首都慈善联合会 中华社会救助基金会 深圳市壹基金公益基金会 阿里巴巴公益基金会 京东健康 首都医科大学附属北京儿童医院 首都医科大学附属北京妇产医院 北京市西城区我们的家园残疾人服务中心 山东第一医科大学附属省立医院 山东大学齐鲁医院 上海交通大学医学院附属新华医院 吉林大学第一医院 广州市妇女儿童医疗中心 香港大学深圳医院 佛山市妇幼保健院

项目需求

截至2025年6月，通过多方共付模式和综合服务体系，项目累计援助患者超5270人次，各项综合服务累计超40000人次。

本年度计划累计直接援助罕见病患者超1000人次，其中本次公益创投大赛项目资金预计为不少于10位罕见病患者提供直接资金支持及评估服务。项目全年计划通过医患交流活动、资源转介、病房关怀、就医咨询、康复评估、特色课、日常照护信息、个案咨询与评估及资金援助累计服务罕见病患者超10000人次。

项目目标

项目总目标：

1.整合罕见病领域经验、资源，搭建多方共付平台，为罕见病群体提供有针对性的专业医疗援助；

2.助力罕见病保障政策落地，发挥民间慈善力量在多方共付模式中的积极作用；

3.推动罕见病患者早诊早治，提供医疗资源转介，关注最新药物进展，病友组织支持转介服务，提升罕见病病友社会支持度；

项目分目标：

1、数量目标：

提供个案援助，减轻病友生理和心理的病痛，为不少于1300位的病友医疗费用的援助；举行不少于10场多学科义诊和大型诊疗活动；为罕见病病友提供咨询、就业岗位、转介、在院照护、一对一陪伴支持等综合服务，每年不少于5000人次。

2、质量目标：

优先支持未成年患者（尤其是儿童）、低保及低收入家庭，确保资金使用合理。

3、进度目标

2025-2027年：深化罕见病综合服务中心标准化建设，实现全国罕见病综合服务体系成熟化，支持多地方形成市域服务站。

4、效益目标

直接减轻患者经济负担，避免因病致贫，提升患者生活质量与社会参与度；通过康复支持、教育援助等实现带病状态下高质量的生活。

5、成长目标

建立标准化服务流程，定期开展项目评估与优化，加强医务社工、个案管理等专业能力建设。

6、筹款目标

2025年项目预算总额1600万；通过众筹平台、公募基金会、企业、政府等渠道筹款。

项目成效

委托方：广州市民政局

项目名称：“生而不凡·为罕前行——罕见病家庭关爱及社区教育服务项目”

项目基本情况：

在第十届社会组织公益创投项目主办单位广州市社会组织管理局、中共广州市社会组织委员会、承办单位广州市创意经济促进会、中共广州市创意经济促进会支部的支持和指导下，北京病痛挑战公益基金会申报的“生而不凡·为罕前行——罕见病家庭关爱及社区教育服务项目”成功入选第十届广州市社会组织公益创投活动，并正式入选广州市民政局购买项目。

本项目关注广州地区居住和就医的罕见病患儿及其家庭，以及社区居民对罕见病议题的了解与认知，计划开展罕见病知识相关的社区科普宣传，提高社区对罕见病人群的理解和关爱意识。同时，依托广州市妇女儿童医疗中心罕见病医务社工服务，在院内开展院内就医咨询服务，院外开展罕见病家庭共聚活动、罕见病患儿家庭走访，促进罕见病家庭之间的交流与分享，让罕见病患儿感受到社会关爱与支持。

项目按照北京病痛挑战公益基金会财务制度指引，指定项目执行所需的财务管理制度，依据本次公益创要求进行项目经费预算，即财政资助占60%，项目自筹40%。项目申请后经创投承办方审核，预算中财政资助金额为40000元，自筹金额为30000元，项目总金额为70000元。

项目管理

项目背景：

据统计，我国罕见病患者超2000万，罕见病群体面临诊断难、治疗难、保障难、康复难、社会参与难等系统性困境，项目旨在探索通过罕见病综合服务及多方共付的保障模式，系统性解决罕见病群体面临的困境，助力国家重要政策的制定及落地实施。

项目前期调研情况：

罕见病医疗援助工程项目在启动前和启动后都进行了深入的调研和持续追踪研究，尤其是自2018年项目启动以来，基于全国罕见病诊疗协作网及患者实际需求开展深度调研。项目团队联合中华社会救助基金会、北京协和医院、中国罕见病联盟等机构，对全国30个省市自治区的罕见病群体展开系统性调研，发现患者面临诊断难（42%曾被误诊）、治疗难（仅5%病种有特效药）、保障难等系统性困境。调研显示，部分家庭因灾难性医疗支出陷入贫困。基于此，项目确立"政策响应、多方共付"的核心策略，通过链接419家罕见病诊疗协作网医院、20余家患者组织，构建覆盖全国的罕见病综合服务体系。项目创新设立全国首个多方共付实践模型，在浙江、山西、山东等省份推动省级专项落地，形成"医保报销+慈善援助+医疗救助"的梯度保障机制，目前正在积极推动罕见病医疗援助工程北京专项的实施落地。

项目实施计划

一、项目实施计划：

项目以重点地区、重点病种为优先推进方向，通过多方共付搭建项目整体援助底层逻辑，通过链接捐赠人、公众、罕见病患者实现第三次分配的良性互动，线下以罕见病医疗援助工程服务中心链接患者、医生、捐赠人和各个资源方，实现线上线下服务的打通，病痛挑战基金会发挥罕见病服务的经验优势，通过驻院医务社会工作者和项目团队为患者提供包括线下就医就诊服务、线上罕见病信息支持以及罕见病医疗援助在内的综合服务，真正实现精准援助、多方联合援助。

二、项目进度安排

2025全年：项目传播与筹款

定期发布进展反馈、财务报告、项目故事及视频，通过线下活动、合作媒体（如人民日报健康、公益时报等）扩大传播，结合国际罕见病日、中华慈善日等节点开展联合筹款和倡导活动。

2025.1-2025.5 项目调研回访

对上一期援助患者进行回访，调研需求并核实援助效果，为新一期项目启动做准备。

2025.6-2025.12 项目执行

1、资料接收、审核与援助款拨付

2. 项目走访、多学科义诊活动

3. 医务社工开展院内服务活动

三、项目管理

1、项目计划

为确保罕见病医疗援助工程的高效实施，项目遵循标准化管理流程，分为五大阶段，通过精细化分工与动态监控实现全流程闭环管理，项目实施分为立项申报、项目规划、项目执行、项目评估反馈、结项五个阶段。

（1）立项申报阶段，由项目主管提交项目立项书，经分管领导审批，进行立项或项目申报；

（2）项目规划阶段，立项申报通过后，由项目团队根据申报情况对项目执行内容再做具体规划安排；

（3）项目实施阶段，项目执行人员根据团队总计划实施项目执行；

（4）项目评估反馈阶段，项目执行完毕后由项目团队对项目整体效果进行评估，并向相关方反馈。

（5）项目结项阶段，项目执行完毕，经项目主管申请，分管领导批准，项目结项。

2、进度管理

项目执行实行项目主管制，由项目主管负责协调跟进项目的整体执行与反馈。

3、成本、质量把控

由项目分管领导协同项目主管对整体项目成本质量进行把控跟进

4、采购、人力、利益相关方

由项目主管协调行政、人力资源、筹款、传播等多部门负责人对项目实施过程中涉及到的采购、人力配置、相关方沟通等事项进行跟进实施。

四、风险评估与管控

通过项目的规划及执行过程中的项目执行方案的微调，减少项目执行过程中风险的发生；对于项目执行过程中出现的风险，根据风险情况，由项目主管根据秘书处、法务部、财务部等部门意见进行分处理。

项目执行团队介绍

姓名 职务（岗位） 主要工作内容 全职/兼职

孙荣甲 副秘书长 2011年起参与罕见病群体服务，发起多个罕见病群体服务项目，2018年3月起负责罕见病医疗援助工程项目 全职

崔莹 筹资主管 负责机构日常传播及众筹平台项目维护 全职

木子贞 项目主管 负责项目社群服务项目整体财务管理及项目执行 全职

师先存 项目主管 负责罕见病医疗援助工程项目运营与执行 全职

马正荣 项目主管 高级社工，负责基金会项目患者服务工作 全职

霍国栋 项目主管 负责上海新华医院罕见病综合服务中心的相关运营工作 全职

刘玉丛 项目主管 负责山东第一医科大学罕见病综合服务中心的相关运营工作 全职

孙雯 项目主管 负责广州妇女儿童医院罕见病综合服务中心及深圳专项的相关运营工作 全职

项目年度预算

见附件